Charlie Gard, la terapia dell’ospedale Bambino Gesù può funzionare

“Ci sono evidenze in laboratorio che il protocollo per la cura di Charlie Gard può funzionare”. E’ quanto scritto in una lettera su carta intestata dell’Ospedale di Roma Bambino Gesù indirizzata al Great Ormond Street Hospital che, secondo quanto riportano Bbc e Sky News dopo la missiva, si è rivolto all’Alta Corte per una nuova udienza sul caso del piccolo Charlie “alla luce delle richieste relative a possibili altri trattamenti”.

Gli esperti della equipe internazionale che ha redatto il documento propongono una terapia a base di deossinucleosidi, delle molecole simili ai “mattoni” del Dna. Nel documento dimostrano che queste molecole sono in grado di superare la barriera emato-encefalica, quella che separa i vasi sanguigni dal cervello, e quindi avere effetto sull’encefalopatia che ha colpito il piccolo. “Esistono evidenze scientifiche – scrivono – a sostegno del fatto che i deossinucleotidi esogeni applicati a cellule umane con mutazione RRM2B in coltura, accrescono la replicazione e favoriscono il miglioramento della sindrome da deplezione del DNA”.

Gli esperti sono ben consapevoli che terapia con deossinucleotidi per il deficit RRM2B sia sperimentale e, in teoria, dovrebbe essere testata su modelli murini. Tuttavia, non c’è tempo sufficiente per svolgere questi studi e giustificare il trattamento per Charlie Gard, che è affetto da una grave encefalopatia dovuta a mutazioni RRM2B.

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